基因治疗新药研发是一个系统性工程,需整体规划、统筹安排、整合资源、分工协作。在基因治疗时代已到来的大背景前提下,结合基因治疗药物与其它传统药物的不同,其在开发设计、生产制造、质量标准、临床方案、法规监管、市场定价、商业运作等方面,均面临不同层次的难点与创新。一个基因药物的成功,需要有利的政策支持、过硬的技术能力、卓越的专家团队、高效的管理模式、充足的资金投入等,以及贯穿全流程的质量体系为之保驾护航。

锦篮基因拥有AAV载体基因药物设计技术平台、新型AAV外壳研究技术平台、基因表达调控元件设计及评价技术平台、AAV载体制备技术研究平台、AAV载体质量研究技术平台、基因治疗有效性评价技术体系等基因药物开发所需的核心技术能力,并建立了相应的流程管理、质量管理、文件管理等体系,公司创始团队是中国第一支具有基因药物临床申报注册成功经验的团队,深入理解药品注册申报要求与规范,与国内顶级科研专家、临床专家、CDMO/CRO公司展开广泛合作。