北京锦篮基因科技有限公司

2023年4月6日，北京锦篮基因科技有限公司（以下简称“锦篮基因”）所提交的用于治疗脊髓性肌萎缩症的AAV基因治疗药物“GC101腺相关病毒注射液”新药临床试验（IND）申请获得国家药品监督管理局临床默示许可（受理号：CXSL2300035），本次获批适应症为3型脊髓性肌萎缩症（3型SMA）。这是GC101注射液继 1型SMA及2型SMA获批临床试验后的第三项新增适应症。 脊髓...

2023年3月29日，北京锦篮基因科技有限公司(以下简称“锦篮基因”)所提交的用于治疗庞贝病的AAV基因治疗药物“GC301腺相关病毒注射液”新药临床试验(IND)申请正式获得国家药品监督管理局临床默示许可(受理号：CXSL2300013)，适应症为晚发型庞贝病(LOPD)。这是GC301注射液继婴儿型庞贝病临床试验(IND)获批后的又一新增适应症。 庞贝病根据起病年龄和严重程度，...

“2023年罕见病科技公益年会暨项目申报指南发布会”于2023年3月18日在北京顺利举行，此次会议由北京亦城合作发展基金会主办，并邀请了多名国内罕见病治疗领域知名专家分享国内罕见病临床研究的前沿成果，锦篮基因两项基因治疗药物GC101注射液和GC301注射液在会上被多位专家作为罕见病领域科技研发新成果进行了深度分享。 中国医学科学院北京协和医院儿科邱正庆教授受邀...

✦国际罕见病日✦ 2008年2月29日，欧洲罕见病组织发起组织了第一届国际罕见病日，其后在各国罕见病组织的呼吁下，将每年二月的最后一天定为国际罕见病日。2023年2月28日是第16个国际罕见病日，主题为“点亮你的生命色彩”。 国际罕见病日是为了呼吁世界范围内社会群体及组织对广大罕见病患者群体及家庭社群的广泛关注，同时在力所能及的范围内为他们提供帮助。更多地，罕见病日的...

2023年2月25日，北京锦篮基因科技有限公司（以下简称“锦篮基因”）开发的用于治疗I 型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液的Ⅰ/Ⅱa期临床试验项目启动会在中国人民解放军总医院第七医学中心顺利召开，标志着GC101用于治疗I型SMA的临床试验在研究中心正式启动。 中国人民解放军总医院第七医学中心董成副主任，解放军总医院药物临床研究室蔡...

尊敬的患儿家长或监护人：尊敬的患儿家长或监护人： 您好！ 中国人民解放军总医院第七医学中心儿科医学部儿童内科二病区（发育专科）正在联合开展由北京锦篮基因科技有限公司申办的“评价GC101腺相关病毒注射液治疗1型SMA患者的安全性、耐受性及初步疗效的多中心、开放、单臂、单剂量递增的Ⅰ/Ⅱa期临床试验”。 本研究已获得国家药品监督管理局及本院伦理委员会批准在全国招募15...

北京锦篮基因科技有限公司荣获由北京市科学技术委员会、北京市财政局及国家税务总局北京市税务局联合颁发的“国家高新技术企业”证书（证书编号：GR202211003834），这是锦篮基因获得的国家级资质认证，也是锦篮基因发展过程中具有里程碑意义的重大荣誉。国家高新技术企业是指在国家重点支持的高新技术领域范围内，持续进行研究开发与成果转化，且形成企业自主核心知识产权，并以此为基础开展经营活动，将重大...

元旦快乐HappyNewYearHappy New Year岁月不居，时节如流，倏然间我们已走过了2022年...这一年是艰难和考验的一年，却也是奋斗和收获的一年。2022年随着越来越多的罕见病基因治疗产品从科研走向临床，罕见病群体的治疗与康复也逐渐受到社会各界更多关注。基因治疗药物由于其治疗的长期性而承载了罕见病患者群体更多希望，这也对锦篮药物开发和改进提出了新的要求。锦篮人始终秉持着“相...

2022年12月20日，锦篮基因研发的用于治疗庞贝病的AAV基因治疗药物获得国家食品药品监督管理局药品审评中心许可开展临床试验。该药品名称为GC301腺相关病毒注射液，受理注册号CXSL2200480，临床适应症为早发型庞贝病（IOPD）。这也是国际上首个获批正式临床试验的早发型庞贝病AAV基因治疗药物。庞贝病（Pompe Disease），又译为蓬佩病，或称为II型糖原贮积症（Glycog...

2022年11月15日，北京锦篮基因科技有限公司研发的GC304腺相关病毒注射液（“GC304注射液”）获得国家药品监督管理局药品审评中心临床试验默示许可（受理号：CXSL2200432），用于高甘油三酯血症伴复发性急性胰腺炎患者的治疗用药。这是锦篮基因今年内获得的第三项基因治疗药物IND许可。高甘油三酯血症是一种异质性甘油三酯合成或降解障碍，临床表现为血液中富含甘油三酯的脂蛋白蓄积。目前众...

2022年11月15日，北京锦篮基因科技有限公司研发的GC101腺相关病毒注射液（“GC101注射液”）获得国家药品监督管理局药品审评中心临床试验默示许可（受理号：CXSL2200400），用于2型SMA患者的治疗用药。这是继2022年10月8日该药物用于1型SMA获得批准后的又一项新适应症获批，也是锦篮基因于今年内获得的第二项IND临床试验许可。5q型脊髓性肌萎缩症（“5q SMA”）是由...

北京锦篮基因科技有限公司研发的AAV基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液（以下简称“GC101注射液”）获得临床试验默示许可（受理号：CXSL2200324），注册分类为1类，临床适应症为“1型脊髓性肌萎缩症（1型SMA）”。 国家食品药品监督管理局药品审评中心分别于2022年7月19日及2022年8月25日受理了GC101注射液用于1型SMA和2型SMA的临床试验注册申...

近日，锦篮基因研发的GC301腺相关病毒注射液针对婴儿型庞贝病的基因治疗临床研究（"GC301腺相关病毒注射液治疗婴儿型庞贝病患者安全性、耐受性及疗效的单臂、多中心、开放、剂量递增临床试验" ，注册号ChiCTR2200063229 ）顺利完成了首例患者静脉注射给药。该临床研究由八一儿童医院封志纯院长主持，马秀伟主任负责开展，是国际上首个腺相关病毒静脉注射治疗婴儿型庞贝病的临床研...

北京锦篮基因科技有限公司研发用于治疗严重高甘油三酯血症的基因治疗新药GC304腺相关病毒注射液完成资料补充申报，并于2022年9月2日获得中国药品监督管理局药品审评中心受理临床试验申请。关于锦篮基因 北京锦篮基因科技有限公司是一家专注于基因治疗药物创新研发的生物科技平台公司，专注于AAV载体递送技术介导的遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基...

2022年8月11日，锦篮基因顺利通过ISO9001质量管理体系认证并取得认证证书，本次认证范围涵盖了基因药物技术的临床前研究。锦篮基因质量方针 锦篮基因以“源于需求，勇于创新，专于设计，严于验证，精于制造，持续改进，益于患者”为质量管理方针，全方面细致的阐述了公司总的质量宗旨和方向，是公司质量管理的基础，从基因治疗药物的研发立项到研发技术创新，再到药物设计、验证、制造直至上市满足患者...

据科学技术部政务服务平台信息公示，“AAV9-SMN基因治疗3型脊髓性肌萎缩症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究”获得科技部中国人类遗传资源采集行政许可。此次针对3型SMA成人患者的临床研究由首都医科大学附属北京天坛医院神经病学中心主持开展，计划入组受试者年龄为18周岁至25周岁之间，受试药品由北京锦篮基因科技有限公司研发提供。 关于3型脊髓性肌萎缩症脊髓性肌萎缩症（spinal...

据科学技术部政务服务平台信息公示，“GC101腺相关病毒注射液在1型脊髓性肌萎缩症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究”获得科技部中国人类遗传资源采集行政许可，可以开展针对1型脊髓性肌萎缩症的临床研究。 在 2022年第8批已批准的人类遗传资源采集行政许可中，共公示了采集审批许可88项和国际合作科学研究审批许可134项。除了GC101注射液用于治疗1型SMA的临床安全性...

锦篮基因公司顺利通过基因治疗研发相关知识产权管理体系审核认证并荣获《知识产权管理体系认证证书》，标志着公司在知识产权规范化管理方面迈上新台阶。知识产权管理体系认证的主要依据是《企业知识产权管理规范》(GB/T29490-2013)，此规范由国家知识产权局制定，国家质量监督检验检疫总局、国家标准化管理委员会批准颁布并实施，是我国首部企业知识产权管理国家标准。此规范旨在指导企业建立科学、系统、规...

2022年2月28日是第15个国际罕见病日，值此之际锦篮基因用于治疗婴儿型庞贝氏病的基因治疗候选药物GC301腺相关病毒注射液获得审评受理。GC301腺相关病毒注射液是国际上首款可同时针对IOPD和LOPD的基因治疗产品，旨在最大程度使庞贝患者群体受益。 庞贝氏病是一种由于GAA基因突变导致的遗传疾病，患者体内酸性葡萄糖苷酶活性降低或几乎失活而造成糖原降解障碍，贮...

据中国国家药品监督管理局药品审评中心最新公示信息，锦篮基因公司自主研发的基因治疗产品GC301腺相关病毒注射液的临床试验申请已经获国家药品监督管理局受理。该产品在注册分类上亦属于1类治疗用生物制品，临床适应症为二型糖原贮积症（庞贝氏病）。▲ 图片来源：CDE官网截图 在2019年瑞希所完成了庞贝病基因治疗项目（RDGT-003）概念验证的基础上，锦篮基因接过了庞贝氏病基...