2023年2月25日，北京锦篮基因科技有限公司（以下简称“锦篮基因”）开发的用于治疗I 型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液的Ⅰ/Ⅱa期临床试验项目启动会在中国人民解放军总医院第七医学中心顺利召开，标志着GC101用于治疗I型SMA的临床试验在研究中心正式启动。

中国人民解放军总医院第七医学中心董成副主任，解放军总医院药物临床研究室蔡芸副主任，中国人民解放军总医院第七医学中心主要研究者封志纯教授，中国人民解放军总医院第七医学中心药物临床试验机构办徐娟老师，中国人民解放军总医院第七医学中心伦理办公室秘书梁虹老师，北京锦篮基因科技有限公司临床运营副总朱智明教授以及临床试验协作方负责人受邀参加此次项目启动会。与会专家和各方代表就本项目的启动表示热烈祝贺，并进行发言。
中国人民解放军总医院第七医学中心药物临床试验机构办徐娟老师对本项目启动致以诚挚祝贺，并表示药物临床试验机构会全力支持本项目，同时也希望各参与方精诚合作，发挥各方职责，按照GCP法规和方案要求，保质保量的完成本项目，并预祝本项目取得圆满成功。
中国人民解放军总医院第七医学中心董成副主任对项目的成功启动表示衷心祝贺，并表示本项目的成功开展对中心的学科建设和1型SMA患儿的治疗均具有非常重大的意义，预祝本项目在各方的共同努力和支持下取得圆满成功。
启动会上，锦篮基因代表和临床合同研究组织相关负责人分别就GC101 I型SMA项目的临床试验进行了汇报，并对临床试验流程管理如临床试验方案、临床操作、受试者管理、药物管理、安全性管理等重点内容做了详尽介绍，与会者就该临床试验执行细节进行了充分的讨论。锦篮临床运营副总朱智明教授对各方在项目上的工作支持表示衷心感谢，并表示会积极协调各方，把控试验进度，保证沟通及时顺畅。并希望各方能够在接下来的工作中再接再厉，克服困难，按照既定的目标和计划共同推进项目进度，取得预期的目标成果。

作为本临床试验项目的主要研究者，中国人民解放军总医院第七医学中心封志纯教授在会上对锦篮基因项目团队的技术实力给予了高度的肯定和对本项目临床试验充满信心，并指出该项目是国际首个鞘内给药治疗I型脊髓性肌萎缩症的基因治疗药物临床研究，这对于拓展现有I型脊髓性肌萎缩症治疗方法具有里程碑的意义。

在此前解放军总医院第七医学中心开展的研究者发起的临床研究中，锦篮基因GC101腺相关注射液已成功在18例SMA患者中得到应用，充分展现了团队在基因治疗方面积累了丰富的经验，为顺利开展IND研究提供了实践基础。

启动会在各方充分讨论并确认后圆满结束，标志着锦篮基因GC101项目Ⅰ/Ⅱa期临床试验正式启动。作为国内第一款鞘内给药治疗I 型SMA的基因药物，GC101注射液有望为临床医生提供一种新的长效治疗方法，造福SMA患者群体。

关于GC101注射液

GC101腺相关病毒注射液一种携带正常SMN1基因表达单元的重组9型腺相关病毒载体（rAAV9），通过鞘内注射方式一次性给药，使SMN1基因在运动神经元细胞表达，从而改善运动神经元等受累细胞的功能，辅以呼吸及运动康复训练，可以改善提高SMA患者呼吸能力及运动能力。

关于锦篮基因

北京锦篮基因科技有限公司是一家以AAV载体递送技术介导的基因治疗药物开发为核心业务的国家高新技术企业，以推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场为使命，造福患者及家庭。公司专注于遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗药物开发，并通过推进罕见病基因药物研发和临床应用，更深入认识生命健康，将基因治疗技术及产品从罕见病过渡到慢性病和其它重大疾病的治疗和康复。