由北京锦篮基因科技股份有限公司（以下简称“锦篮基因”）自主研发的AAV基因治疗药物GC311腺相关病毒注射液治疗脑型X连锁肾上腺脑白质营养不良(CALD)的临床研究正在解放军总医院第七医学中心儿童内科开展，现征集受试者，招募信息如下：项目简介解放军总医院第七医学中心儿童内科正在开展“一项单臂、开放、单中心、单一剂量探索GC311注射液侧脑室注射治疗脑型X连锁肾上腺脑白质营养不良（CAL

2025年11月10日，北京锦篮基因科技股份有限公司（以下简称“锦篮基因”）自主研发的脊髓性肌萎缩症基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液，获美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。这是锦篮基因继庞贝病基因治疗药物GC301、肝豆状核变性基因治疗药物GC310之后，斩获的第三项FDA孤儿药资格认定，标志着中国自主研发的基因治疗药物

近日，北京锦篮基因科技股份有限公司凭借在质量管理领域的突出表现，被北京质协质量评价中心授予“北京市质量管理工作先进集体”荣誉称号，公司生产中心副总经理荣获“北京市质量管理优秀企业家”，质量管理部总监荣获“北京市质量管理工作先进个人”。这一认定是对锦篮基因质量管理工作的权威肯定，也为生物医学创新领域树立了质量标杆。质量认证为基因治疗锚定 “安全创新” 双轨“北京市质量管理工作先进集体”评选聚焦企业在

由北京锦篮基因科技股份有限公司（以下简称“锦篮基因”）自主研发的AAV基因治疗药物GC310腺相关病毒注射液治疗肝豆状核变性(WD)患者的Ⅰ/Ⅱ期临床试验启动患者招募，计划招募10-15名肝豆状核变性成人患者。本研究为全国多中心、开放、单次给药、剂量递增的的临床试验，已通过牵头单位中国医学科学院北京协和医院伦理委员会的批准率先开展，其他研究中心将陆续启动。

2025第二届中国细胞与基因治疗（CSGCT）大会、第三届大湾区细胞基因治疗发展论坛、第十三届中国药学会生物技术药物质量分析研讨会

2025年8月15日，北京锦篮基因科技股份有限公司自主研发的肝豆状核变性基因治疗药物GC310腺相关病毒注射液，获美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（ODD）。这是继2025年2月28日庞贝病基因疗法GC301注射液获ODD后，锦篮基因半年内斩获的第二项获此殊荣的自主创新疗法。图片来源：FDA孤儿药认证数据库官网截图FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation,

近日，北京协和医院与锦篮基因联合开展的AAV9预存抗体研究成果正式发表在《Virus Research》上。这项覆盖341名中国健康人群和罕见病患者的研究，首次系统揭示了我国人群AAV9抗体分布特征，为基因治疗的临床开发提供了关键科学依据。研究发现，中国人群AAV9中和抗体阳性率呈现显著年龄差异：6月龄-3岁婴幼儿阳性率仅7.7%，是基因治疗的黄金窗口期；而18岁以上成人阳性率高达75%。同时证实

2025年8月7日，第八个国际SMA关爱日如约而至，“携爱前行，同绘新生”的温暖主题照亮前路。值此之际，锦篮基因携核心管线GC101治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的最新进展，与万千SMA家庭同心同行，共绘生命新篇章！

尊敬的合作伙伴、客户及各界朋友：为适应公司战略发展需要，经股东会决议并完成工商变更登记，“北京锦篮基因科技有限公司”已正式更名为“北京锦篮基因科技股份有限公司”。