2025年5月27日，北京锦篮基因科技有限公司（以下简称“锦篮基因”）自主研发的AAV基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）的Ⅲ期关键临床试验主中心启动会在中国人民解放军总医院第七医学中心成功召开，这标志着GC101注射液的临床研究迈入Ⅲ期关键阶段，为该药物的上市奠定了坚实基础。本项关键Ⅲ期临床试验采用全国多中心、随机、标准治疗对照、开放标签的研究设计，旨在进一步系

全球已知的罕见病超过7000种，其中约有80%是由遗传缺陷造成的。根据2025中国罕见病行业趋势观察报告数据显示，中国罕见病患者群体规模已超2000万人，患者群体面临“无药可治”的困境。面对这一挑战，基因治疗作为“精准医疗”的重要方向，通过修复或补偿缺陷基因，为罕见病患者群体提供了潜在的根本性解决方案。自2018年《第一批罕见病目录》发布以来，我国加速推进基因治疗药物研发与审评进程。近年来在政策支

国际肝豆关注日每年的5月23日是国际肝豆关注日。该纪念日的设立旨在增进公众对常染色体隐性遗传病——肝豆状核变性（Wilson病）的认知，助力诊疗体系不断完善。今天，让我们一同走进这个群体，探寻肝豆状核变性患者所面临的困境与希望。铜代谢失衡的医学挑战自1912年Samuel Alexander Kinnier Wilson首次系统描述以来，肝豆状核变性（hepatolenticular degene

基因治疗领域迎来划时代突破，以腺相关病毒（AAV）为载体的基因疗法凭借其“单次给药、长期获益”的独特优势，成为全球生物医药研发前沿焦点。截至2025年5月，国际范围内已有9款AAV基因治疗药物获批上市，覆盖神经肌肉疾病、眼科疾病、脂代谢障碍疾病等多个疾病领域。在此背景下，中国本土创新力量依托临床需求精准驱动与载体技术持续迭代，突破国际技术壁垒，以“高临床价值+高可及性”双重优势重构全球产业版图。

2025年5月，锦篮基因携领先的AAV基因治疗研发成果亮相全球最有影响力的基因与细胞治疗盛会-美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会，向全球学术界与产业界展示了中国在罕见病及遗传性疾病基因治疗领域的突破性进展，并与全球顶尖专家、机构展开深度对话，进一步拓展国际化合作。

由北京锦篮基因科技有限公司（以下简称“锦篮基因”）自主研发的AAV基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）的Ⅲ期关键临床研究启动患者招募，采取竞争入组方式计划在全国多中心招募50例2-12岁的2型脊髓性肌萎缩症患者。本研究为全国多中心、随机、标准治疗对照、开放标签的临床试验，已通过主中心解放军总医院第七医学中心伦理委员会批准率先启动患者招募，其他研究中心将陆续启动。

5月15日，由CHC医疗咨询携手中信证券共同推出的「2024年度中国医疗大健康产业投融资荣耀榜」正式揭晓，锦篮基因凭借卓越表现荣膺「年度医疗健康最具投资价值企业TOP50」。

近日，锦篮基因研发团队在国际权威期刊《Molecular Medicine》(IF 6.0)发表题为《AAV9-coSMN1基因疗法治疗脊髓性肌萎缩症的临床前研究：小鼠与非人灵长类模型中的疗效与安全性验证》的重要成果。

锦篮基因自主研发的国内首个鞘内给药AAV基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液（以下简称GC101注射液），正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准开展针对2型5q脊髓性肌萎缩症（2型SMA）的Ⅲ期关键性临床试验。