益年会暨项目申报指南发布会”于2023年3月18日在北京顺利举行，此次会议由北京亦城合作发展基金会主办，并邀请了多名国内罕见病治疗领域知名专家分享国内罕见病临床研究的前沿成果，锦篮基因两项基因治疗药物GC101注射液和GC301注射液在会上被多位专家作为罕见病领域科技研发新成果进行了深度分享。

中国医学科学院北京协和医院儿科邱正庆教授受邀对国内外庞贝病基因治疗的现状及科技成果进展向全社会做了分享。邱教授主要从庞贝病介绍及目前治疗现状进行了介绍，并重点讲述了庞贝病基因治疗的发展历程和来自锦篮基因的基因治疗产品—GC301注射液。邱教授从临床专家的角度详细介绍了GC301注射液在临床应用上的优势，邱教授表示，GC301注射液是目前进展最快的基因药物，也是第一个获得临床试验许可的国际最前沿的针对婴儿型庞贝病的基因药物，并已在解放军总医院第七医学中心开展的研究者发起的临床研究（IIT）完成了3例患者的给药，最长随访时间已经达到187天，显示了良好的安全性和耐受性，患者心脏、运动功能获益显著。GC301注射液将在中国医学科学院北京协和医院儿科开展IND临床试验。

邱正庆教授线上直播图

北京大学第一医院儿科熊晖教授和中国人民解放军总医院第七医学中心儿科封志纯教授也受邀分别对脊髓性肌萎缩症研究新进展和脊髓性肌萎缩症的早诊早治等方面的科技成果进行了全方面的分享。据两位专家介绍，脊髓性肌萎缩症已有两款药物在国内上市，随着基因治疗时代的来临，患者亟待有一款适用于中国患者的可负担、长效的基因治疗药物上市。而锦篮基因GC101注射液作为国内代表性的脊髓性肌萎缩症基因治疗药物，在技术创新及临床效果方面都展现出了领先性和优越性。中国人民解放军总医院第七医学中心儿科封志纯教授表示，自第一例患者入组并给药后，GC101注射液在安全性和有效性方面展现了良好的结果，目前GC101注射液IND项目已经全面开展，未来患者能更早的用上可负担的、中国人研发的基因治疗药物。

熊晖教授线上直播图

封志纯教授线上直播图

聚焦罕见病康复治疗的青岛脑病康复医院陶明军院长也做了分享，陶院长指出，为了更好促进SMA患者机体运动功能恢复，需要患者在进行治疗后辅助科学的肌肉锻炼等康复治疗。同时陶院长表示，由于锦篮基因的基因药物是一次性给药，长期有效，减少了患者多次药物注射的痛苦，降低了患者家长对于口服用药随着年龄增长药物使用量增大的担忧，这对于罕见病患者的康复、增强患者家属信心方面都有很好的推动作用。

陶明军院长线上直播图

在助力罕见病科技公益事业的道路上，锦篮基因一直在持续贡献力量。正如解放军总医院儿科医学部学术委员会主任邹丽萍教授所说：“改变罕见病病人命运的是科技背后的爱与责任”。未来，锦篮基因将积极推动罕见病科技成果从研发走向市场，促进中国基因药物可及，为更多罕见病患者提供更优的治疗方案。

关于锦篮基因

北京锦篮基因科技有限公司是一家以AAV载体递送技术介导的基因治疗药物开发为核心业务的国家高新技术企业，以推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场为使命，造福患者及家庭。公司专注于遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗药物开发，并通过推进罕见病基因药物研发和临床应用，更深入认识生命健康，将基因治疗技术及产品从罕见病过渡到慢性病和其它重大疾病的治疗和康复。