每一种罕见病，都是生命写给世界的特殊信笺；每一位患者，都在困境中努力生长，用坚韧对抗宿命，用热爱点亮微光。2026年2月28日，我们迎来第19个国际罕见病日，今年的全球主题是“不止罕见”（More than you can imagine）——它在告诉我们，看待这个群体，不应只有“罕见”的标签，更该看见标签背后，每一个具体而生动、坚韧而勇敢的人，每一份不离不弃的陪伴，每一次向光而行的坚守。
生命之光：勇敢坚韧，守望相助
在脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿的世界里，孩子们的成长轨迹写满了勇敢与坚持。他们出生时与寻常婴孩无大差异，却在不久迎来命运的转折：肢体逐渐无力，曾经灵活的双腿慢慢沉重，无法像同龄孩子那样肆意跑跳、攀爬嬉戏，甚至难以独坐、自主端起一碗饭。日复一日，他们离不开家人的寸步守护，离不开康复训练的日复一日地打磨。可即便身处困境，这些小小的身影依然向阳光生长——每一次在康复椅上攥紧的小手，每一次努力抬头时清澈而坚定的目光，都在无声诉说着对世界的热爱。小小的身体里，住着大大的梦：能稳稳站起来，能自己握紧小玩具，能和小伙伴并肩奔跑。这些朴素的渴望，支撑着他们日复一日地坚持。
庞贝病患者群体的坚守，同样有着不为人知的温柔与坚韧。婴儿型庞贝病患儿从出生便面临喂养困难、呼吸急促的考验。安稳的呼吸、顺畅的吞咽，成了遥远的奢望；晚发型患者在人生的某个阶段，悄然察觉肢体的疲惫，爬楼梯、举臂、行走，这些日常动作渐渐变得吃力，直至呼吸肌受累，不得不告别习以为常的生活节奏。但他们都未曾向命运低头，依然努力活出生命的宽度：有人在呼吸机的陪伴下坚持完成学业，用知识拓展人生的边界；也有人在接触先进治疗后，成为病友群体的引路人，用自己的经历为更多人点亮前行的方向——他们以各自的方式，诠释着生命的韧性，书写着勇气与希望的篇章。
这样的坚持与守望相助，在每一个罕见病群体中延续。他们或许身处不同困境，却有着同样的坚韧。而在他们身后，也有一群默默守护的人：不离不弃的家人、全力以赴的医者、深耕攻坚的创新药物研发团队...他们以不同的方式并肩发力，汇聚成光，为患者群体，撑起一片可奔赴的晴空。
政策护航：人民至上，生命至上
罕见病或许罕见，但爱与守护并不罕见。如今，这份守护更有政策春风加持。近年来，国家对罕见病治疗领域的重视持续升温，构建起“研发扶持、快速审评、医保保障、诊疗规范”的全方位政策体系，着力破解“诊断难、用药贵、研发慢”的核心困境，为罕见病家庭带来“有药可医、有医可依、有保障可托”的曙光，也为药物研究者和相关企业筑牢政策支撑。
2026年1月，李强总理签署的第828号国务院令，公布修订后的《中华人民共和国药品管理法实施条例》，作为其施行23年来首次全面修订，首次引入儿童用药品、罕见病治疗用药品的市场独占期制度，明确药品上市快速审评通道，推动药品产业高质量发展；2025年9月颁布的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（818令），为先进创新疗法更早惠及患者指明了方向。与此同时，配套政策持续加码，我国罕见病目录已达207种，约100种罕见病用药纳入医保，构建起基本医保、大病保险、医疗救助三重保障体系，同步探索商业健康保险、社会慈善等多元补充路径，切实减轻患者用药负担；罕见病诊疗协作网医院覆盖全国，为患者提供规范化诊疗，为更多家庭带去希望。这些政策的落地，正一步步打通罕见病用药可及的“最后一公里”。
锦篮基因：初心如磐，向光而行
在这份跨越山海的守护中，锦篮基因始终与患者并肩同行。我们始终秉持着“让疾病从‘无药可治’迈向‘一劳永逸’治愈”的愿景，潜心深耕基因治疗领域，步履不停。
锦篮基因自主研发的SMA基因治疗药物GC101注射液，已获CDE突破性治疗品种认定及美国FDA孤儿药资格，其优异的临床表现有望让患者摆脱终身用药的困扰，为患者带来可负担的单次治疗的希望。针对婴儿型庞贝病的GC301注射液，为全球庞贝病患者带来“一次治疗、长期有效"的新希望，其临床研究成果以原创性论著形式发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》，实现了中国原研基因疗法从概念验证到临床获益的全链条突破。与此同时，GC310针对肝豆状核变性已进入临床1/2期研究，GC311聚焦X连锁肾上腺脑白质营养不良，GC314布局甲基丙二酸血症，GC106靶向杜氏肌营养不良症等多条创新管线同步推进，覆盖更广泛的罕见病领域。
在核心管线高效推进的同时，我们也在持续突破技术边界。近期锦篮基因自主研发的GC801注射液获得国家药品监督管理局临床试验注册审评受理。该药物可高效一过性降解IgG抗体，有效拓宽基因治疗适用人群，让基因疗法照亮更多患者的前行之路。
锦篮基因的前行与突破，凝聚着我们对生命的敬畏，承载着对每一个“他”的郑重承诺。2月28日，国际罕见病日。我们赤诚祝愿：
愿每一位罕见病患者，都能被世界温柔相拥，不被偏见裹挟，不被苦难定义；
愿每一份坚韧与热爱，都能被看见、被珍视；
愿每一份期盼与希望，都能有回响、有归处。
这是他们的坚守，也是我们前行的方向。
罕见病防治之路任重道远，仍有未知领域亟待探索，仍有无数家庭亟待守护。我们相信，一个社会的文明厚度，既藏在对“多数人”的守护里，更显在对“极少数人”的关怀中。愿政策春风常拂，科技之光永续；让每一次跋涉都被看见，让每一份希望都能抵达——这是我们与所有同行者共同的信念。
微光聚星河，罕见亦有光。希望所向，便是晴朗人间。