2026年3月16日，北京锦篮基因科技股份有限公司（以下简称“锦篮基因”）自主研发的IgG（免疫球蛋白G）降解酶药物GC801注射液获国家药品监督管理局注册临床试验默示许可（受理号：CXSL2501108），本次申报适应症为：2型脊髓型肌萎缩症基因治疗前AAV抗体降解用药，这是锦篮基因申报的第五款1类新药，第八项注册临床试验。

▲ 图片来源：CDE官网截图

作为一款经工程化改造的IgG抗体降解酶，GC801注射液的核心优势在于其高效、特异的IgG裂解能力。该药物基于天然IdeS酶进行工程化优化，通过对IdeS多肽序列的改变，提升了酶对人IgG的裂解活性，相较于野生型IdeS，能够在更低的剂量下能够获得更强的效果。GC801可催化人IgG所有亚类的重链下铰链区域裂解，使预存抗体失去效应功能并被机体快速代谢降解，从而为各类依赖IgG抗体调控的治疗场景削弱/清除关键免疫学障碍。

本次GC801申报的适应症为2型脊髓型肌萎缩症基因治疗前AAV抗体降解用药，这一适应症背后潜藏着尚未被满足的临床需求。脊髓型肌萎缩症(SMA)是一种罕见的神经肌肉疾病，患者多面临进行性肌肉无力、运动功能障碍等问题，AAV介导的基因治疗已成为当前最具潜力的治疗策略之一。锦篮基因针对脊髓性肌萎缩症自主研发的AAV基因治疗药物——GC101腺相关病毒注射液，已在Ⅰ~Ⅲ期临床研究中展现出了显著的疗效优势，为SMA患者提供了更便捷、更具长期获益价值的创新治疗方案。但据统计，约30%–60%的普通人群（包括2型脊髓型肌萎缩症患者）存在针对不同AAV血清型的预存中和抗体（IgG），这类抗体可能阻碍病毒载体进入靶细胞，从而影响基因治疗的可及性及疗效表现，同时增加安全性风险。目前临床针对AAV预存抗体尚缺乏直接、有效且安全可控的清除策略。GC801本次的IND获批，有望为解决这一关键限制因素提供新的干预思路，为该类患者打通基因治疗的“绿色通道”。

除了针对2型脊髓型肌萎缩症基因治疗的预处理需求，GC801还具备极为广阔的应用拓展空间。其独特的IgG抗体降解机制，不仅有望适配各类AAV介导的基因治疗场景，破解不同疾病治疗中的预存抗体难题，还可进一步延伸应用至多个细分领域，为更多创新疗法的临床落地开辟新路径。未来，锦篮基因将以GC801为契机，加速推进药物研发与临床应用进程，持续深耕基因治疗领域，依托自身深厚的技术积淀和创新能力，不断突破技术壁垒，丰富产品管线布局，以科技创新赋能临床治疗，用前沿医学成果守护人类生命健康，助力我国生物医药产业实现高质量发展，提升我国在全球基因治疗等创新生物药领域的核心竞争力。