2025年5月，锦篮基因携领先的AAV基因治疗研发成果亮相全球最有影响力的基因与细胞治疗盛会-美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会，向全球学术界与产业界展示了中国在罕见病及遗传性疾病基因治疗领域的突破性进展，并与全球顶尖专家、机构展开深度对话，进一步拓展国际化合作。

在本次年会上，锦篮基因聚焦遗传代谢病、神经肌肉疾病等关键治疗领域，展示了四项研究成果，吸引了众多国际顶尖专家、行业领袖、患者组织等与会者的广泛关注。

在主题演讲环节，GC301注射液治疗婴儿型庞贝病的临床研究团队之一——解放军总医院第一医学中心儿科团队，介绍了针对依赖酶替代疗法的1-6岁婴儿型庞贝病患者评估GC301安全性及疗效的临床研究情况。结合详实的实验数据，团队全面且清晰地阐述了相关成果，与国际同行分享了前沿科研进展，引发了现场听众的高度关注和热烈讨论。与会者对锦篮基因勇于挑战治疗难题予以高度赞许，并为GC301给患者带来的良好安全性和显著疗效给予了充分肯定。

在连续三天的壁报展示中，锦篮基因的三项研究成果同样成为焦点，包括一项首次正式披露的GC101治疗SMA 2型患者的临床1/2期顶线结果数据，两项前沿研究凭借其科研思路的独特性和实验成果的严谨性吸引了众多参会者。研究人员与国际同行围绕各疾病领域的研究成果进行了充分交流，详细介绍了研究背景、方法、结果与结论，并耐心解答了与会者关心的问题。

ASGCT年会汇集了全球基因与细胞治疗领域的顶尖人才，锦篮基因团队积极融入其中，与科学家、临床医生及产业领袖等展开广泛交流。在与国际权威专家的对话中，锦篮基因团队既注重学习国际前沿技术与先进理念，也充分展示了自身在AAV载体技术优化、疾病模型构建以及生物标志物开发等方面的实践经验。

作为一家以AAV载体技术为核心的基因治疗企业，锦篮基因在神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等领域的持续深耕取得了显著成效。从GC301的长期疗效验证，到SMA鞘内疗法的创新突破，锦篮基因在此次ASGCT年会上的亮眼表现，不仅彰显了中国基因治疗企业的科研实力与临床转化能力，更推动了全球行业对中国创新的认可。未来，锦篮基因将继续深耕基因治疗领域，加速国际化步伐，让更多突破性疗法惠及全球患者！