2025年8月7日，第八个国际SMA关爱日如约而至，“携爱前行，同绘新生”的温暖主题照亮前路。值此之际，锦篮基因携核心管线GC101治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的最新进展，与万千SMA家庭同心同行，共绘生命新篇章！

GC101治疗2型SMA的III期关键临床试验全国七家研究中心全面启动

目前，锦篮基因自主研发的GC101治疗2型SMA的关键性III期临床试验所有研究中心已全面启动入组！这标志着我国在SMA基因治疗领域的临床研究和上市进程迈入加速阶段，为更多SMA患儿点燃希望之光。  

五城联动，织就中国SMA基因治疗的希望之网。从北至南，GC101 III期临床试验的全面铺开，不仅加速了创新疗法惠及中国患儿的进程，更彰显了我国在罕见病治疗领域协同创新、攻坚克难的决心与力量。

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GC101治疗II/III型SMA最新研究成果在国际儿科权威期刊发布

近日，锦篮基因创始人吴小兵教授作为联合通讯作者，与中国人民解放军总医院第七医学中心临床研究团队共同在国际知名儿科期刊《World Journal of Pediatrics》上发表了题为 《Single-dose GC101 gene therapy for spinal muscular atrophy types II and III: an open-label single-arm study》 的重要学术论文，为GC101在更广泛SMA患者群体中的应用提供了坚实的科学依据。

论文链接：https://link.springer.com/article/10.1007/s12519-025-00955-x

该项研究有力证实了GC101单次给药治疗II/III型SMA患者的安全性及显著临床获益，为填补该患者群体高效、便捷治疗手段的空白带来了突破性希望！

——以科技守护生命希望

“做药无小事，用药如用兵”是锦篮人的座右铭，值此第八个国际SMA关爱日，“携爱前行，同绘新生”的主题与我们“源于需求，益于患者”的初心同频共振。这份“爱”，是科研人员挑灯夜战、攻坚克难的执着之爱；是临床医生无微不至、守护生命的仁心之爱；是患者家庭永不放弃、相携相守的坚韧之爱；更是社会各界关注罕见病、共筑包容未来的大爱。

锦篮基因坚信，科学的力量终将照亮生命的至暗时刻。GC101迈出的的每一步，都承载着无数家庭的期盼和希望。我们将继续秉持初心，全力以赴，加速中国创新药的研发与临床可及，让“新生”的希望之光，照亮更多患者的前行之路。

GC101腺相关病毒注射液是锦篮基因自主研发的国内首个单次鞘内给药治疗SMA的AAV基因治疗产品。适应症涵盖了1型 、2型 及3型5qSMA。已顺利完成的GC101-2 型IND 项目I/II 期临床试验为Ⅲ期关键性临床试验研究奠定了基础。临床试验研究数据表明，接受GC101注射液治疗的2型SMA受试者已观察到积极且显著的疗效，多名受试者获得了运动里程碑的突破。相较于现有治疗手段，GC101注射液“单次治疗，长期疗效”的治疗潜力更展现出差异化优势。