近日，北京协和医院与锦篮基因联合开展的AAV9预存抗体研究成果正式发表在《Virus Research》上。这项覆盖341名中国健康人群和罕见病患者的研究，首次系统揭示了我国人群AAV9抗体分布特征，为基因治疗的临床开发提供了关键科学依据。

研究发现，中国人群AAV9中和抗体阳性率呈现显著年龄差异：6月龄-3岁婴幼儿阳性率仅7.7%，是基因治疗的黄金窗口期；而18岁以上成人阳性率高达75%。同时证实，罕见病患者与健康人群的AAV9抗体阳性率无显著差异，表明抗体分布主要受年龄因素驱动，而非疾病状态本身。这一"U型曲线"的发现，为基因治疗时机的选择提供了精准指导。

作为研究的重要参与方，锦篮基因的管线布局与研究发现高度契合。针对婴幼儿高发的遗传性疾病，公司已开发多款AAV9基因疗法，研究数据直接验证了其选择2岁以下患儿作为目标人群的临床策略的科学性。值得注意的是，锦篮基因在载体工程技术上的持续创新，使其能够针对不同抗体水平的患者开发差异化治疗方案。

特别值得关注的是，研究提出的"TAbs替代NAbs检测"策略，与锦篮基因正在推进的筛查-治疗一体化方案不谋而合。这种从基础研究到临床转化的快速响应能力，展现了公司在基因治疗领域的深厚积累。面对成人患者高抗体阳性率的挑战，锦篮基因依托自主知识产权的载体平台，已布局新一代技术解决方案。据悉，相关在研项目在preIND阶段已获得监管部门的积极反馈，有望突破现有技术瓶颈，为更广泛人群提供治疗机会。

从科学图谱到治愈未来：

推动基因治疗全龄化发展

Gene Cradle

本研究绘制的首张“中国人群AAV9抗体图谱”，填补了数据空白，为精准选择治疗时机提供了依据。从中国人群数据出发，到差异化管线布局，锦篮基因始终坚持以科学驱动研发的战略方向。随着研究的深入和技术的突破，公司有望进一步拓展基因治疗的适用人群，让创新疗法惠及更多患者。