由北京锦篮基因科技股份有限公司（以下简称“锦篮基因”）自主研发的AAV基因治疗药物GC310腺相关病毒注射液治疗肝豆状核变性(WD)患者的Ⅰ/Ⅱ期临床试验启动患者招募，计划招募10-15名肝豆状核变性成人患者。

本研究为全国多中心、开放、单次给药、剂量递增的的临床试验，已通过牵头单位中国医学科学院北京协和医院伦理委员会的批准率先开展，其他研究中心将陆续启动。

 项目简介

GC310腺相关病毒注射液是锦篮基因自主研发的一款用于治疗肝豆状核变性的AAV基因治疗药物，该疗法通过精准递送功能性miniATP7B基因，单次治疗，使靶组织表达具有生物学功能的miniATP7B铜离子转运蛋白，恢复铜离子代谢能力并提升铜蓝蛋白水平，有望从根本上改善病情。 在临床前研究中，GC310注射液展现出了良好的药物安全性和显著的疗效。实验结果显示，该药物能够有效降低肝豆状核变性病模型小鼠的肝铜和尿铜含量，增加铜蓝蛋白活性，显著改善肝豆状核变性症状。 

该基因疗法已获国家药品监督管理局注册临床试验默示许可，获FDA孤儿药资格认定。

 中国医学科学院北京协和医院招募信息

中国医学科学院北京协和医院近期将开展一项“评价GC310腺相关病毒注射液治疗肝豆状核变性(WD)患者的安全性、耐受性和疗效的多中心、开放、单次给药、剂量递增的Ⅰ/Ⅱ期临床试验”，现向社会公开招募受试者，如果您具备以下主要条件并有意参加，欢迎咨询临床医生。

【项目简介】

本试验适用于确诊肝豆状核变性（WD）成人患者。该试验已获得CDE默示许可，临床试验受理号CXSL2400774，同时通过本院：中国医学科学院北京协和医院伦理委员会的批准，该试验药物尚未上市。

【招募对象的条件】

本研究共计划招募10-15例受试者，主要入组标准如下：

1.签署知情同意书时，年龄≥18周岁，性别不限；

2.确诊为肝豆状核变性（WD）者；

3.血清铜蓝蛋白浓度＜100mg/L；

4.愿意并能够遵守所有研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。

【试验联系人及联系方式】

联系人：孙医生，电话：13691577626

【试验机构名称及地址】

机构名称：中国医学科学院北京协和医院

机构地址：北京市东城区帅府园1号北京协和医院

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