由北京锦篮基因科技股份有限公司（以下简称“锦篮基因”）自主研发的AAV基因治疗药物GC311腺相关病毒注射液治疗脑型X连锁肾上腺脑白质营养不良(CALD)的临床研究正在解放军总医院第七医学中心儿童内科开展，现征集受试者，招募信息如下：

 项目简介

解放军总医院第七医学中心儿童内科正在开展“一项单臂、开放、单中心、单一剂量探索GC311注射液侧脑室注射治疗脑型X连锁肾上腺脑白质营养不良（CALD）的安全性和有效性的临床研究”（已获得中心伦理委员会批准）。该项目主要探索GC311腺相关病毒注射液治疗儿童脑型X-连锁肾上腺脑白质营养不良的安全性和初步疗效。现广泛征集受试者，经过评估符合要求的患者有机会参与到该项研究中。   

注：该研究药品尚未上市。

主要入选标准  

1.3岁≤年龄＜8岁，男性；

2.通过临床表型及基因检测明确诊断CALD；

3.神经学功能评分（NFS）≤1分；

4.头颅MRI Loes评分0.50-9.50分（含）；

5.患者或患者的监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。

主要排除标准  

1.病情进展迅速甚至处于疾病发展末期患者；

2.接受过造血干细胞移植，或正在接受其他临床试验研究，或之前使用过其他基因治疗产品的患者；

3.筛选期血清抗AAV9中和抗体滴度≥1:100的患者；

4.血液系统严重异常或严重肝脏、心脏、肾脏、肺功能受损者；

5.具有临床意义的活性细菌、病毒、真菌、寄生虫或朊病毒相关感染者；

6.存在糖皮质激素应用禁忌者；

7.任何使其无法进行增强MRI研究条件（包括对麻醉剂或造影剂过敏）患者；

8.存在侧脑室注射治疗的禁忌症者；

9.具有其他研究者认为不适合参加本研究的患者。

 联系方式